CRISPR (ตัวย่อของการทำซ้ำระยะสั้นของโรงเรียนประถมศึกษาระยะสั้นสำหรับกลุ่ม) (เมื่อเทียบกับทางพันธุกรรมที่เทียบเท่ากับโปรเซสเซอร์ Word) ได้รับการอัพเกรดที่ทรงพลังที่สุด: ความสามารถในการแทรกยีนทั้งหมดในสถานที่ที่มีประสิทธิภาพมากที่สุด บทความ ในไดอารี่ ศาสตร์–

นี่เป็นขั้นตอนที่สำคัญในการบำบัดด้วยเซลล์และยีนซึ่งทั้งหมดได้รับการออกแบบมาเพื่อรักษาโรคโดยการแก้ไขหรือเพิ่มยีน“ สะกดผิด” ซึ่งอาจทำให้เกิดโรค

ก่อน CRISPR ยีนที่อยู่ในไวรัสที่ผ่านการฆ่าเชื้อถูกส่งผ่านเป็นคำตอบ บางครั้งมันสามารถใช้งานได้ แต่มักจะท่วมคำทางพันธุกรรมใหม่ลงในร่างกายและแทรกแบบสุ่ม บางครั้งมันลงจอดในตำแหน่งที่เหมาะสมและบางครั้งก็พลาดเป้าหมาย ที่เลวร้ายที่สุดคือวิธีการนี้สามารถนำไปสู่การตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันที่อาจร้ายแรง

การเพิ่มขึ้นของ CRISPR

เมื่อ CRISPR เปิดตัวในปี 2012 มันก็คิดว่ามันสามารถให้ทั้งความจำเพาะและการควบคุมมากขึ้น โดยพื้นฐานแล้วมันเป็นพันธุกรรมที่เทียบเท่ากับคำสั่ง“ ค้นหาและแทนที่” ในโปรเซสเซอร์คำที่มีความสามารถในการค้นหาแล้วใช้ DNA ผิดในยีนเดียวที่นักวิจัยหลายคนเรียกว่า “กรรไกรโมเลกุล” ผู้ริเริ่มได้รับรางวัล 2020 รางวัลโนเบลสาขาเคมี–

แต่ถึงแม้จะมีศักยภาพเหลือเชื่อ แต่ก็ยังมีข้อ จำกัด บางประการในวิธีการนี้ “กรรไกร” บางครั้งตัดส่วนที่ไม่ถูกต้องของลำดับดีเอ็นเอเป้าหมาย ซึ่งอาจส่งผลให้เกิดการซ่อมแซมที่ไม่สมบูรณ์หรือการยอมรับการกลายพันธุ์ที่เป็นอันตรายโดยไม่ตั้งใจ นอกจากนี้ยังสามารถแก้ไขข้อผิดพลาดหนึ่งครั้งในหนึ่งยีนในแต่ละครั้ง

แม้จะมี “ข้อผิดพลาดของซอฟต์แวร์” และข้อ จำกัด เหล่านี้ CRISPR เวอร์ชันก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นถึงสัญญา วิธีนี้ใช้ในการแก้ไขยีน ผู้ป่วยหกคน ได้รับความทุกข์ทรมานจากโรคทางพันธุกรรมที่หายากในปี 2565 เมื่อเร็ว ๆ นี้นักวิทยาศาสตร์ใช้ระบบเพื่อให้การรักษาสำหรับผู้ป่วยที่เฉพาะเจาะจงเป็นครั้งแรก เด็กทารก ความทุกข์ทรมานจากความผิดปกติของการเผาผลาญที่หายาก

อ่านเพิ่มเติม– เทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR เข้าสู่พื้นที่ – พื้นที่

การอัพเกรด CRISPR

เวอร์ชันใหม่แสดงให้เห็นว่าคาดว่าจะมีประสิทธิภาพมากขึ้น เนื่องจากมันไม่ได้ตัด DNA ที่มีอยู่ใด ๆ จึงมีโอกาสน้อยที่จะเพิ่มการกลายพันธุ์หรือข้อผิดพลาด มันมีความเฉพาะเจาะจงมากกว่าการรักษาด้วยยีนที่ใช้ไวรัสหรือวิธี CRISPR ก่อนหน้านี้ การผ่านยีนที่ถูกต้องทั้งหมดถือว่าเป็นวิธีที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากกว่าในการทำมากกว่าการตัดและแทนที่ชิ้นส่วนที่มีอยู่

การอัปเดตนี้เกี่ยวข้องกับการเพิ่มโมเลกุลคู่มือที่เรียกว่า “Transposase ที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR (การหล่อ)” ระบบแบคทีเรียเหล่านี้ “นำ” CRISPR ไปยังไซต์เฉพาะดังนั้นยีนที่ถูกต้องมีแนวโน้มที่จะรวมและเปิดใช้งาน ผู้พัฒนาเครื่องมือตั้งชื่อมันว่า “การตั้งถิ่นฐาน”

ในทำนองเดียวกันกลยุทธ์การบำบัดด้วยยีนที่มีอยู่และการทำงาน CRISPR ในช่วงต้นของมนุษย์มุ่งเน้นไปที่โรคในยีนเดียว แม้จะมีโรคดังกล่าวมากมาย แต่แต่ละคนก็มีผลกระทบต่อคนไม่กี่คนและโรคที่พบบ่อยกว่านั้นถือเป็นผลมาจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมหลายครั้ง

“ ตัวอย่างเช่นการกลายพันธุ์ที่แตกต่างกันหลายร้อยถึงพันในยีน CFTR สามารถทำให้เกิดพังผืดของเรื้อรังและดังนั้นจึงจำเป็นต้องใช้ยาแก้ไขยีนที่แตกต่างกันจำนวนมากเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยแต่ละรายจะได้รับการรักษา” ข่าวประชาสัมพันธ์– “ แทนบางสิ่งเช่น Evocast สามารถใช้การบำบัดด้วยยีนที่แทรกยีนที่สมบูรณ์และมีสุขภาพดีลงในจีโนมของผู้ป่วย”

อนาคตของ CRISPR

นักวิจัยจะยังคงทดสอบระบบหน่วยความจำในสัตว์ที่เลียนแบบโรคของมนุษย์บางชนิด ในการทำเช่นนั้นพวกเขาตั้งใจที่จะปรับแต่งและดีบักระบบเพื่อความแม่นยำและประสิทธิผลมากขึ้น แต่ความท้าทายที่ยิ่งใหญ่ที่สุดของพวกเขาคือการเผชิญกับความท้าทายเดียวกันสำหรับนักวิจัยการบำบัดด้วยยีนยุคแรก: การคลอดบุตรเป้าหมาย

“ เราจะรวมเครื่องมือเหล่านี้และน้ำหนักบรรทุกของพวกเขาไว้ในเซลล์หรือเนื้อเยื่อที่น่าสนใจได้อย่างไร” Sternberg กล่าวในการแถลงข่าว “ นี่เป็นความท้าทายที่ผู้คนจำนวนมากในสาขาของเราเผชิญ”

บทความนี้ไม่ได้ให้คำแนะนำทางการแพทย์และควรใช้เพื่อวัตถุประสงค์ด้านข้อมูลเท่านั้น

อ่านเพิ่มเติม– CRISPR ส่งมอบสัญญากับการรักษาด้วยการแก้ไขยีนเป็นครั้งแรกที่เคยมีมา

แหล่งที่มาของบทความ

นักเขียนของเราคือ discovermagazine.com ใช้การวิจัยที่ผ่านการตรวจสอบโดยเพื่อนและแหล่งที่มีคุณภาพสูงสำหรับบทความของเรารวมถึงการทบทวนความถูกต้องทางวิทยาศาสตร์และมาตรฐานการแก้ไข ตรวจสอบทรัพยากรต่อไปนี้ที่ใช้ในบทความนี้:

ก่อนที่จะเข้าร่วมนิตยสาร Discover Paul Smaglik เคยทำงานเป็นนักข่าววิทยาศาสตร์มานานกว่า 20 ปีซึ่งเชี่ยวชาญด้านนโยบายวิทยาศาสตร์เพื่อชีวิตของสหรัฐอเมริกาและปัญหาด้านอาชีพทางวิทยาศาสตร์ระดับโลก เขาเริ่มอาชีพของเขาในหนังสือพิมพ์ แต่หันไปใช้วารสารวิทยาศาสตร์ งานของเขาปรากฏในสิ่งพิมพ์รวมถึงข่าววิทยาศาสตร์วิทยาศาสตร์ธรรมชาติและวิทยาศาสตร์อเมริกัน