ในช่วงเดือนที่สี่ของเด็กชายนักวิจัยกำลังพบกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาเพื่อหารือเกี่ยวกับการอนุมัติด้านกฎระเบียบสำหรับการทดลองทางคลินิกซึ่งเป็นผู้เข้าร่วมเพียงคนเดียวในการทดลอง พวกเขายังทำงานร่วมกับคณะกรรมการตรวจสอบสถาบัน (IRB) ของโรงพยาบาลเด็กในฟิลาเดลเฟียเพื่อให้สอดคล้องกับด้านคลินิกความปลอดภัยและจริยธรรมของการรักษา นักวิจัยอธิบายถึงความเร็วของขั้นตอนการกำกับดูแลที่ไม่เคยมีมาก่อนว่า“ ผ่านขั้นตอนทางเลือก”

ในเดือนที่ห้าพวกเขาเริ่มทดสอบพิษวิทยาในหนู ในหนูการบำบัดด้วยการทดลองแก้ไขการกลายพันธุ์ของ KJ แทนที่ข้อผิดพลาดของคู่พื้นฐานด้วยคู่ GC ที่ถูกต้องในเซลล์สัตว์ ปริมาณครั้งแรกให้อัตราการแก้ไขตับทั้งหมด 42% ในสัตว์ ในช่วงเริ่มต้นของเดือนที่หกของ KJ นักวิจัยได้รับผลลัพธ์ในการทดสอบความปลอดภัยในลิง: การรักษาขั้นพื้นฐานการแก้ไขขั้นพื้นฐานที่จัดทำโดยอนุภาคนาโนไขมันเนื่องจาก mRNA ไม่ได้ผลิตพิษใด ๆ ในลิง

มีการเตรียมการรักษาเกรดคลินิก ในเดือนที่ 7 การทดสอบเพิ่มเติมของการรักษาพบว่าการปลดระดับต่ำจากการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมเป้าหมายเป็นที่ยอมรับ นักวิจัยได้ส่งเอกสาร FDA เพื่ออนุมัติ “การวิจัยใหม่” ของ KJ หรือ Ind องค์การอาหารและยาอนุมัติภายในหนึ่งสัปดาห์ จากนั้นนักวิจัยก็เริ่มได้รับ KJ ภูมิคุ้มกันเพื่อให้แน่ใจว่าระบบภูมิคุ้มกันของพวกเขาไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยการแก้ไขยีน จากนั้นเมื่อ KJ ยังอายุเพียง 6 เดือนการรักษาด้วยการแก้ไขยีนที่กำหนดเองต่ำครั้งแรกของเขา

“ เปลี่ยนแปลงได้”

หลังการรักษาเขาสามารถเริ่มกินโปรตีนได้มากขึ้นไม่เช่นนั้นจะทำให้แอมโมเนียของเขาทะยาน แต่เขาไม่สามารถขัดจังหวะการหย่านมจากยาเสพติดที่ใช้เพื่อให้แอมโมเนียลดลง (ยาเสพติดไนโตรเจนในการกำจัด) ไม่มีปัญหาด้านความปลอดภัยหลังจากได้รับยาครั้งแรกและ KJ ได้รับการบำบัดด้วยยีนอีกสองครั้งและตอนนี้กำลังลดยาเสพติดไนโตรเจน อาหารของเขามีโปรตีนมากขึ้นเขาเติบโตขึ้นจาก 9^ไทย น้ำหนักคือ 35^ไทย หรือ 40^ไทย เปอร์เซ็นไทล์ ตอนนี้เขามีเวลาประมาณ 9 และครึ่งเดือนและแพทย์ของเขากำลังเตรียมตัวให้เขากลับบ้านจากโรงพยาบาลเป็นครั้งแรก แม้ว่าเขาจะต้องได้รับการตรวจสอบอย่างใกล้ชิดและอาจต้องมีการปลูกถ่ายตับ แต่ครอบครัวและแพทย์ของเขากำลังเฉลิมฉลองการปรับปรุงจนถึงขณะนี้